​大家聊创新丨陈佳：神奇的笔

大家聊创新丨陈佳：神奇的笔

这支神奇的笔

能改写生命密码

将“坏掉”的基因“修复”

今年1月，利用自主研发的这支“笔”——基因编辑药物“CS-101”，上海创新生物医药企业正序生物成功治愈了一名重型β-地中海贫血症患者，这是全球首次通过碱基编辑疗法治愈血红蛋白病患者。

《神奇的笔》

陈佳

上海科技大学生命科学与技术学院常任教授、正序生物创始人

◉ 妙笔书写新赛道，创新转化领未来。

◉ 上海良好的创新氛围，助力科研成果顺利转化、开花结果。

十年前，陈佳学成回国，加入上海科技大学生命学院，开始了从纯基础研究到应用型技术创新的历程。做博士后时，他研究的是DNA损伤修复，开展独立研究工作后，他和团队从分子机理入手，开始碱基编辑领域的研究，和国际上这一领域的科学家几乎同时“起跑”，并迅速在学术界取得了不少成果。2017年，陈佳申请了他在上科大的第一个国内专利，之后，又挑战申请更高难度的国际专利并获得成功。

“被称为‘分子魔剪’CRISPR/Cas9的技术，虽然能够进行基因编辑，但是由于产生了DNA的双链断裂，所以它对细胞的损伤比较大，有点像‘开胸手术’。”陈佳解释说，“我们自主研发的碱基编辑技术相当于‘化刀为笔’，把之前的‘开胸手术’变成了‘微创手术’，利用一支可以改写基因的‘笔’，把错误的碱基进行校正。”

基因编辑在国际上属于非常前沿的领域，在不断耕耘新赛道的同时，科学家也在思考，如何利用专利技术帮助患者康复，让躺在实验室里的科研成果造福社会。

在学校支持下，2019年，陈佳团队的“新型碱基编辑工具治疗遗传性疾病”项目参加了上科大创新创业大会并获奖，受到投资人青睐。在学校技术转移办公室帮助下，创立了上科大孵化的初创企业，正式把科研项目推向了转化应用。

从基础研究、技术创新，到企业孵化、成果转化，再到临床试验成功，陈佳经历了科学家创业“从0到1”历程。如今，正序生物已完成天使轮及A轮融资，与上科大签署专利组合全球独占许可协议，并与医院顺利开展临床试验。陈佳发现，企业发展也能促进自己的科研。

在陈佳看来，生命科学、生物医药的创新源头往往来自于大学或科研院所，最底层的基础研究突破，能够带动整个后续行业的发展。他表示，上海在构建具有全球影响力的科创中心过程中，高校在教育、科技、人才“三结合”方面发挥了很好的优势。政府、高校的支持，投资人对技术的认可，形成很好的创新氛围，在这样的土壤上，科研成果最终能顺利转化、开花结果。

他记得，2019年时碰到了“降低脱靶突变”方面的难关，一直无法解决，一天他在课堂上讲授经典基础知识时，突然“灵光一现”，想到可以利用这种经典方法解决问题，课后他和实验室同学进行交流，攻克了当时最大难关。

作为教师、科学家、企业创始人，科研创新工作在陈佳的不同角色中相互支撑、良性循环。如今，教授依然是教授，在实验室的广阔天地里做研究，保证旺盛的研发能力。陈佳希望，未来这支“神奇的笔”能够从罕见病扩展到常见病的治疗，让中国原创的基因编辑技术帮助更多患者。